Maladies rares : Le Téléthon va fabriquer des médicaments

L'Association française contre les myopathies devient la première association à but non lucratif à obtenir le statut d'établissement pharmaceutique et ainsi obtenir le droit de fabriquer des médicaments à travers le laboratoire Généthon BioProd.
Le Généthon BioProd, doté d'un budget de 30 millions d'euros financé à 90% par les fonds récoltés lors du Téléthon est implanté à Evry (Essonne), au siège de l'AFM. C'est là, qu'il vient d'investir 28 millions d'euros pour produire, dès 2012, des lots de médicaments pour des maladies neuromusculaires comme la myopathie de Duchenne mais aussi des maladies rares du système immunitaire, de la rétine ou du foie.
Les cas de patients atteints de maladies rares représentent 3 millions de personnes en France, un marché trop petit pour les grands laboratoires pharmaceutiques, rappelle Frédéric Revah, le directeur général du Généthon.
Dès son lancement cet été, le laboratoire aura besoin de 5 à 8 millions d'euros par an pour son budget de fonctionnement, somme supportée en grande partie par la soirée du Téléthon. Il vise la production une vingtaine de lots par an, pour des essais de 15 à 20 personnes chacun.
Outre l'espoir d'un traitement efficace, "l'intérêt de la thérapie génique est un traitement unique", une seule fois, "avec un effet sur plusieurs années" a indiqué la présidente de l'AFM, Laurence Thiennot-Herment" au micro de France-Info.

Marlène Andrezo

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