Mucoviscidose : un nouveau traitement pour combattre la maladie
Pourra-t-on bientôt guérir de la mucoviscidose ? L’espoir est permis au vu des résultats d’un essai clinique mené par le laboratoire Vertex Pharmaceutical. Le nouveau traitement par voie orale, baptisé Ivacaftor s’avère en effet très prometteur car, contrairement aux thérapies existantes, il s’attaque aux origines de la maladie et non uniquement à ses conséquences. Il permet ainsi une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires et s’attaque aux symptômes de la maladie comme la difficulté à prendre du poids et les infections à répétitions.
167 enfants âgés de 12 ans ou plus atteints de la mucoviscidose ont participé aux essais durant 48 semaines. Après seulement 24 semaines, leur capacité respiratoire, diminuée par la maladie, était supérieure de 10,6 % en moyenne. Cet effet bénéfique s’est maintenu pendant 48 semaines et les enfants ont par ailleurs pris du poids.
La mucoviscidose est une maladie génétique que les parents transmettent à leur enfant, sans même savoir qu’ils sont porteurs d’une mutation. Chaque année, 200 nouveau-nés naissent avec la maladie, soit 1 cas pour 4 000 naissances. Elle se manifeste principalement au niveau des poumons, du pancréas et du foie et provoque d’importantes difficultés respiratoires.
Crédit photo : Polka Dot
Virades de l'espoir : une journée pour mieux comprendre la mucoviscidose
Karine Ferri nous parle de l'association Grégory Lemarchal
Leucémie : découverte de nouveaux gènes impliqués dans la maladie
Maladies rares : Le Téléthon va fabriquer des médicaments
